Applied Therapeutics сообщила, что FDA продлило срок рассмотрения заявки на регистрацию препарата Говорестат

В пятницу компания Applied Therapeutics Inc. сообщила, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) продлило срок рассмотрения заявки на новый препарат (NDA) Govorestat, известный как AT-007, на три месяца до 28 ноября. Этот препарат предназначен для лечения классической галактоземии.

FDA указало на необходимость дополнительного времени для изучения дополнительных анализов ранее представленных данных, поскольку эта дополнительная информация представляет собой существенные изменения в ранее поданной NDA.

В феврале 2024 года компания Applied Therapeutics объявила о том, что FDA приняло и определило приоритетность рассмотрения NDA.

Говорестат, новый ингибитор альдозоредуктазы (ARI), разрабатываемый для лечения многочисленных редких заболеваний, ранее получил статус педиатрического редкого заболевания. После одобрения он будет иметь право на получение ваучера на приоритетное рассмотрение.

Заявка на NDA для препарата Говорестат была подкреплена быстрым и устойчивым снижением уровня галактитола, показанным для педиатрических пациентов, и благоприятным профилем безопасности.

В пакет документов были включены данные о клинических результатах регистрационного исследования 3-й фазы ACTION-Galactosemia Kids у детей от 2 до 17 лет с галактоземией. Также были включены результаты исследования фазы 1/2 ACTION-Galactosemia у взрослых пациентов с тем же заболеванием, а также доклинические данные.

Говорестат, если он будет одобрен, станет первым медицинским препаратом для лечения галактоземии и ознаменует дебют первого коммерческого продукта компании Applied Therapeutics.

После закрытия рынка в четверг акции Applied Therapeutics снизились на 14,71% до $5,80 на бирже Nasdaq.